A fost autorizat la nivelul UE primul medicament anti-diabet de tip 1
O noua optiune de tratament destinata persoanelor aflate intr-o faza incipienta a diabetului zaharat de tip 1 a primit aprobarea autoritatilor de reglementare europene. Tratamentul se adreseaza pacientilor aflati intr-o etapa a bolii in care diabetul nu a debutat inca din punct de vedere clinic si urmareste sa intarzie evolutia catre forma care necesita tratament zilnic cu insulina.
Comisia Europeana a aprobat medicamentul Teplizumab, care va fi pus pe piata sub denumirea comerciala de Teizeild, primul tratament din clasa sa indicat pentru intarzierea aparitiei stadiului 3 al diabetului zaharat de tip 1 la pacientii cu varsta de cel putin opt ani cu diabet zaharat de tip 1, stadiul 2.
Decizia urmeaza opiniei pozitive emise anul trecut in luna noiembrie de Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agentiei Europene a Medicamentului (EMA) si marcheaza prima aprobare, la nivelul UE, a unei terapii care modifica evolutia bolii in diabetul zaharat de tip 1 autoimun.
Aprobarea se bazeaza pe rezultatele studiului clinic de faza 2 TN-10, care a aratat ca tratamentul a intarziat aparitia stadiului clinic al bolii cu o mediana de doi ani comparativ cu placebo.
Studiul a inclus adulti si copii cu varsta de minimum opt ani, aflati in stadiul 2 al bolii, caracterizat prin prezenta a cel putin doi autoanticorpi specifici diabetului zaharat de tip 1 si valori anormale ale glicemiei, dar fara manifestari clinice.
La finalul studiului TN-10, proportia pacientilor care au ramas in stadiul 2 a fost aproape dubla in grupul tratat cu acest nou medicament fata de grupul placebo, respectiv 57% comparativ cu 28%.
Profilul de siguranta a fost similar celui observat in studii anterioare. Cele mai frecvente reactii adverse au fost cele hematologice, in principal limfopenia tranzitorie, observata la 75% dintre participanti, si eruptii pe piele, raportate la 36% dintre participanti.
Studiul TN-10 a fost unul randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a inclus 76 de participanti cu varste intre opt si 45 de ani, rude ale unor persoane cu diabet zaharat de tip 1 autoimun.
Participantii au primit fie teplizumab, fie placebo, administrat intr-un singur ciclu de 14 zile.
Obiectivul principal a fost evaluarea intervalului de timp pana la aparitia diabetului zaharat de tip 1 in stadiul clinic (stadiul 3), calculat de la momentul includerii pacientilor in studiu.
Rezultatele au aratat ca timpul median pana la diagnostic a fost de 48,4 luni in grupul tratat cu noul medicament si de 24,4 luni in grupul placebo. Boala a fost diagnosticata la 43% dintre pacientii din grupul de tratament si la 72% dintre cei care au primit placebo, potrivit unui comunicat publicat luni de grupului farmaceutic francez Sanofi care a dezvoltat tratamentul.